原发性线粒体肌病的疗程：REN001获得FDA孤儿药称号
2022-01-24 02:54 来源：宜昌男科医院
Reneo Pharmaceuticals时至今日月底，美国饮品药品监督管理局（FDA）已授予该美国公司的主要候选药物REN001化疗原发性磷酸化肌病（PMM）的遗孤药称号。该美国公司还月底了已经有完成的针对PMM病变的REN001临床研究课题的积极结果。
REN001是一款选择性PPARδ激动剂，可化疗包括PMM在内的遗传性肌病。PMM是磷酸化基因突变常因的相当严重疾病，PMM病变的肌肉功能通常会减少，对日常功能导致不利负面影响，并且病变寿命会加长。目前尚无FDA批准的用以化疗PMM的药物。
Reneo Pharmaceuticals首席副总裁Niall O’Donnell博士说：“患有磷酸化原发性肌病的病变的生活受到很多多方面的负面影响”。Reneo对患有磷酸化基因缺陷和肌病史的PMM病变完成了年末12周的临床试验（REN001研究课题）。病变每天口服一次REN001，大多数病变选择参加另外的36周对外开放附加扩展研究课题。REN001研究课题考察了步行次测试和一些症状问卷的结果，该研究课题的人身安全性数据暗示，REN001在PMM病变中是人身安全的且耐受性良好。
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